细胞与基因疗法(CGT)创新药的蓬勃发展，正催生CGT CDMO(CGT医药合同定制研发生产)赛道持续火热。
去年以来，多家CGT创新药企业获得逾亿元股权融资：国信医药完成近亿元B+轮融资，聚焦于基因和细胞治疗的邦耀生物则完成逾2亿元B轮融资，专注于抗体药发现和细胞基因治疗市场的恺佧生物也实现约2亿元B轮融资等，这也带动了CGT CDMO产业火热。
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CGT CDMO是一种新兴的新药研发生产外包组织形态，主要是为细胞与基因创新药研发企业的创新产品提供工艺开发、工艺优化、分析检测、药物申报、GMP生产等定制化研发生产服务，从而有效降低他们的CGT新药研发成本，大幅提升CGT新药研发效率。
海通国际发布数据显示，2021年全球CGT领域的股权融资总额高达约225亿美元，考虑到2020年基因治疗领域新药开发项目数超过1300个，未来3-5年有望迎来CGT领域新药大规模上市期。
CRB报告，当前约77% CGT新药研发企业与CDMO公司开展合作，仅有23%的企业依托自主制造。受此影响，众多创投机构纷纷涌入CGT CDMO领域。
“在CGT新药研发领域，中国企业正在迎头赶上，有些mRNA研究甚至跻身国际先进行列。”浙江健新原力制药有限公司(下称“健新原力”)创始人兼董事长余国良指出，打造一站式CGT CDMO服务将是中国CGT CDMO企业后来居上的一大突破口。
健新原力A轮融资的领投方之一是燕创集团旗下基金。燕创集团董事总经理谢鹏飞告诉记者，由于众多CGT新药研发企业从早期研发到商业化生产落地都离不开CDMO的支持，只要CDMO能持续提供完善的解决方案、产品开发成效和有竞争力的制造成本，CGT新药研发企业的粘性就会越高，随之带动CDMO企业业务可持续高成长。
CGT CDMO赛道吸金背后
随着细胞与基因先进疗法蓬勃发展，业界普遍认为CGT新药研发正迈入黄金发展期，甚至它是继小分子药物，抗体类大分子药物之后，引领新一轮全球新药研发的重要方向。
受此影响，欧美大型药企纷纷通过产业并购方式。迅速构筑自身在CGT新药研发领域的强大竞争力。在2017年吉利德收购Kite后，过去数年诺华、罗氏、礼来和BMS等大型药企都在通过产业并购，加速进入CGT领域。
与此同时，国内CGT新药研发企业也在迅速崛起，无形间带动CGT CDMO产业快速发展。
据海通国际测算，全球CGT CDMO市场规模将在2025年达到114亿美元(2021-2025年CAGR达37%)；中国 CGT CDMO市场规模将在2025年达到人民币113亿元(2021-2025年CAGR达40%)。
在一级市场，尽管创投资本对生物科技产业的投资热情有所降温，但他们对CGT CDMO仍然相当青睐。
余国良接受采访时分析了背后的两大原因，一是经历了小分子药物，抗体类大分子药物研发时代，目前业界认为细胞、基因、mRNA先进疗法药物(ATMP)将引领全球新药研发第三次变革，令CGT CMDO赛道呈现广阔发展空间，二是不同于CGT新药研发企业需承担产品商业化落地等风险，CGT CDMO主要提供新药研发、工艺开发优化、分析检测、药品申报、商业化生产等服务并收取相关研发费用，业务安全性相对更高。
他进一步分析表示，在CGT新药研发领域，欧美企业仍然保持较高竞争优势，很大程度在于他们打造了一站式CGT CDMO服务，有效打通新药早期研发、制造工艺优化、药物申报、药品商业化落地生产间的隔阂，不但降低了新药研发失败风险与研发成本，还大幅缩短了新药获批上市周期。
记者了解到，随着越来越多CGT新药致力于国际化拓展，一站式CGT CDMO还有助于新药通过制造工艺本地化，在新药申报环节能满足不同国家的药品审批要求，为CGT创新药迅速在多国落地推广奠定良好基础。
加码一站式CGT CDMO服务
尽管CGT CDMO市场发展前景广阔，但这个产业准入门槛极高，要构建符合CGT先进疗法需求的CDMO体系绝非易事。
具体而言，CGT初创新药企业在药物开发、临床申报、商业化生产过程，很大程度受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制。对CGT CDMO企业而言，这无形间考验他们自身的硬件技术实力与服务能力。
以基因治疗新药研发为例，载体作为基因治疗的重要工具，可能带来插入突变、复制型病毒、外源因子污染等风险，且载体品质对新药研发成本控制显得至关重要。
由于病毒载体复杂性远大于传统生物制剂，且大多数基于 CAR-T细胞的疗法保存期限相当有限，因此这类CGT新药研发在QA/QC难度和时间限制方面有着更高的要求，目前QA/QC成本最高将占据CAR-T新药总生产成本的35%。在这种情况下，能否构建全面的QA/QC平台以降低生产成本并提升研发效率，俨然成为衡量CGT CDMO企业重要竞争力的一大标杆。
当前国内多数CGT CDMO企业只能在单个环节实现技术突破，但这意味着CGT新药研发只能交给不同CDMO企业分段操作，若各家 CDMO研发企业在成本控制、工艺效率，质量控制的服务能力存在差异，很可能导致新药研发遭遇不少潜在风险。尤其是各家CDMO企业对制造工艺的理解不同，或将导致新药在工艺优化环节不符合国家药物审批要求，出现“前功尽弃”的局面。
打造一站式CGT CDMO服务有多难？余国良告诉记者，公司用了四年时间来在杭州生物科技谷建设集质粒、病毒载体、细胞治疗、mRNA、LNP包封五种产品类型于一体的一站式CGT CDMO全产业链生产基地。
打造一站式CGT CDMO服务，光靠硬件是不够的。在这方面，健新原力GMP生产基地的整体数字化体系已全面上线，包括一套智能的ERP、Veeva、LIMS、MODA、IP保护和信息安全保密等几大核心体系，助力CGT先进疗法药物的CDMO生产更高效落地。
“我们之所以要建设一站式CGT CMDO生产基地，就是要彻底改善以往CGT新药研发由不同CDMO企业分段操作所引发的成本控制、工艺效率，质量控制缺失等问题，进一步降低新药研发成本与潜在风险。”余国良透露，直到GMP生产基地正式投入运营，团队才将新一轮融资排上日程。
创投赋能带来全新协同效应
就创投机构角度而言，像燕创、启明等一批头部创投机构正在关注到中国药物研发的一种新变化，那就是从过去青睐于做仿制药和me-too药物，逐渐转化为做me-better、best-in-class甚至first-in-class的跨越式创新药，尤其在CGT先进疗法领域中国企业已经有很好的积累和布局。因此，CGT的CDMO作为CGT先进疗法的工艺开发和生产环节，成为这个产业链中关系到创新药能否最终落地和推向市场的关键。预计这样一个转变过程周期很长，更需要资本理性长期的耐心培育。
过去创投机构对CGT CDMO企业的最大帮助，主要通过资金支持帮助他们填补产能缺口，未来更多将转变为从产业基金的层面深度合作，赋能整个产业链，助力产业协同，做更多更深层次的事情。
BioPlan发布的数据显示，目前全球CGT新药研发企业普遍面临产能短缺瓶颈，比如全球约38%CGT企业产能小于100L，约44%的基因治疗药物企业计划在未来五年内将产能增加至少100%。
目前业界流行的一种说法是，全球CGT企业病毒载体生产能力需增加至少百倍，才能满足终端商业需求。这令众多创投机构纷纷加码投资CGT CDMO企业，助力他们迅速提升产能以满足CGT新药研发企业需求，并获取更大的业务拓展空间。
另有多位创投机构人士告诉记者，随着外部环境变化，他们也在推动所投资的CGT CDMO服务企业积极推进本土化采购，做到关键原材料供应“自主可控”，消除企业发展的一大潜在隐患。
余国良表示，的确需要创投股东给予更多的资源对接支持。因为创投机构能接触到大量生物科技企业，为企业带来更多元化的资源整合操作空间。
“目前，很多本土企业的CGT原材料品质已相当出色，比如以往我们只能全部从海外进口用于细胞培养的胎牛血清，但现在国内企业也能提供高品质的同类产品。”他指出。随着CGT CDMO服务生态持续推进，更多生物科技企业也能通过一线试验成效反馈不断优化自己的原料产品品质，进一步提升国产产品竞争力。
在谢鹏飞看来，这也驱动创投机构与产业、及产业资本更多展开合作。一方面，创投机构要深入了解CGT CDMO服务生态的各种最新需求，寻找和布局相关产业链上下游供应商提供优质产品，为本土化采购与关键原材料自主可控奠定更好基础；另一方面，则是不断深入产业一线，为CGT CDMO企业提供掌握最新科研趋势与技术成果的专业人才，将上述技术和人才源源不断地注入企业，助力中国CGT CDMO产业更快地后来居上，全面跻身全球先进行列。
（文章来源：21世纪经济报道）
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